8. April 2022 – Bundesbeamte haben ihre endgültige Entscheidung getroffen: Medicare zahlt Patienten nur dann, um das neue Alzheimer-Medikament Aducanumab (Aduhelm) zu erhalten, wenn die Patienten an klinischen Studien teilnehmen.
Am Donnerstag veröffentlichten die Zentren für Medicare & Medicaid Services (CMS) ihre Bestimmung der nationalen Abdeckung für Aducanumab und andere ähnliche Medikamente, die auf Beta-Amyloid im Gehirn abzielen, das als Kennzeichen der Alzheimer-Krankheit gilt.
In einer Pressemitteilung erklärte die CMS, ihre Entscheidung sei eine zweiteilige Politik, die auf den derzeit verfügbaren Beweisen für Anti-Amyloid-Wirkstoffe basiere.
Letztes Jahr, Die FDA genehmigte Aducanumab für die Alzheimer-Krankheit unter Verwendung des beschleunigten Zulassungswegs, weil Studien gezeigt hatten, dass das Medikament Beta-Amyloid aus dem Gehirn entfernte, aber es war nicht klar, dass das Medikament die Symptome von Menschen mit Alzheimer verbessert hatte.
Die Entscheidung löste Kontroversen aus und führte zum Rücktritt von drei Mitgliedern des Beratungsgremiums der FDA, die gegen die Zulassung des Medikaments gestimmt hatten.
CMS hat weitaus weniger restriktive Bedingungen für die potenzielle Abdeckung von Anti-Amyloid-Medikamenten festgelegt, die in Zukunft möglicherweise eine vollständige FDA-Zulassung erhalten. In solchen Fällen wäre die Deckung an die Teilnahme an CMS-genehmigten Studien gebunden, wie z. B. eine Datenerhebung durch die routinemäßige klinische Praxis oder Register, nicht nur an klinische Studien.
Howard Fillit, MD, Mitbegründer und Chief Science Officer der Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, unterstützte die Entscheidung.
„Medicare wird jetzt Patienten abdecken, die an einer von der FDA oder NIH zugelassenen Studie teilnehmen“, sagte Fillit. „Dies ist eine wichtige Änderung, die den Zugang für mehr Patienten erweitern wird, um Zugang zu dem Medikament in zusätzlichen Umgebungen zu erhalten.“
„Obwohl dies eine Verbesserung ist, wäre es wünschenswert gewesen, wenn CMS Patientenregister aufgenommen hätte, die reale Beweise sammeln, die die tatsächliche Bevölkerung, die mit Alzheimer lebt, besser widerspiegeln als die begrenzten Populationen, die sich für klinische Studien anmelden“, fügte er hinzu „Dieser Ansatz würde auch die Abdeckung von Aduhelm auf mehr Patienten erweitern, die derzeit mit der Alzheimer-Krankheit leben.“
Er begrüßte auch die Flexibilität des CMS, das für die zukünftige Erfassung von Arzneimitteln mit überzeugenderen Daten skizziert wurde.
“Medikamente derselben Klasse sind nicht unbedingt gleich und jedes sollte nach seinen eigenen Vorzügen bewertet und den Patienten zur Verfügung gestellt werden”, sagte Fillit.
In einer Erklärung widersprach der Aducanumab-Hersteller Biogen der CMS-Beschränkung der Abdeckung für das Medikament und protestierte gegen den zweistufigen Ansatz, der für Amyloid-Antikörper-Medikamente entwickelt wurde.
“Diese Abdeckungsbeschränkungen, einschließlich der Unterscheidung zwischen beschleunigter Zulassung und traditioneller Zulassung, wurden noch nie auf von der FDA zugelassene Arzneimittel für andere Krankheitsbereiche angewendet”, sagte Biogen.
Biogen und andere Kritiker der CMS-Entscheidung behaupten, sie verweigere Patienten den Zugang zu einem Medikament, das den mit Alzheimer verbundenen geistigen Verfall verlangsamen könnte, während Befürworter in Frage stellen, ob der Nachweis, dass das Medikament Beta-Amyloid aus dem Gehirn entfernt, bedeutet, dass es die Symptome der Patienten lindert.
CMS-Beamte sagten, die Agentur habe versucht, den Prozess, der zu der heutigen Entscheidung führte, transparent und evidenzbasiert zu gestalten. Es stellte fest, dass es mehr als 10.000 Kommentare von Interessengruppen zu seinem Entscheidungsentwurf gesammelt und mehr als 250 von Experten begutachtete Dokumente berücksichtigt hatte.
„Diese endgültige National Coverage Determination spiegelt das Engagement von CMS wider, der amerikanischen Öffentlichkeit eine transparente, vertrauenswürdige, evidenzbasierte Entscheidung zu bieten – ohne Rücksicht auf Kosten – die nur nach einer gründlichen Analyse des öffentlichen Feedbacks getroffen wird“, erklärt CMS-Administratorin Chiquita Brooks-LaSure sagte in einer Erklärung.
„Durch diese Entscheidung schaffen wir einen Weg für Menschen mit Medicare, um schnell auf Medikamente zuzugreifen, von denen die FDA feststellt, dass sie einen klinischen Nutzen gezeigt haben, und ermutigen Hersteller und Studienleiter, sicherzustellen, dass die klinischen Studien Teilnehmer mit unterschiedlichen Rassen rekrutieren“, fügte sie hinzu.