Mukoviszidose-Patienten boten ein „lebensveränderndes“ Medikament an

Mukoviszidose (CF) -Patienten können jetzt in England eine "lebensverändernde" Behandlung auf dem NHS erhalten.

Neun von zehn Menschen mit dieser genetischen Erkrankung – mehr als 7.000 in England – könnten von der Kombination aus drei Wirkstoffen namens Kaftrio profitieren, sagen Experten.

NHS-Chef Sir Simon Stevens sagte, mit Vertex Pharmaceuticals, das das Medikament herstellt, sei ein Meilenstein vereinbart worden.

Das Abkommen gilt nicht für den NHS in Schottland, Wales und Nordirland.

Kinder unter 12 Jahren haben ebenfalls keinen Zugang zur Behandlung, da die europäische Lizenz dies nicht zulässt.

Alexandra Andrews, 45, und aus Nottingham, die die Behandlung aus mitfühlenden Gründen vor der Ankündigung beginnen konnte, nannte sie "erstaunlich".

Sie nimmt es seit ungefähr acht Wochen zweimal täglich ein.

"Es war mein Mini-Wunder. Es hat meine Lebensqualität ohne Ende verbessert. Ich kann tatsächlich mehr von den kleinen Dingen im Leben tun.

"Ich habe keinen Sauerstoffmangel, aber es reduziert sich, wie viel ich brauche. Und ich huste nicht die ganze Zeit und stecke im Bett fest. Ich habe meine Energie zurück. Ich konnte sogar den Rasen mähen."

Mukoviszidose kann Menschen unterschiedlich betreffen, aber die Symptome werden durch die Ansammlung von dickem klebrigem Schleim in der Lunge, im Verdauungssystem und in anderen Organen verursacht.

Einige Menschen haben eine mildere Krankheit als andere.

Alexandra hat die häufigste Art von CF, die durch zwei Kopien des fehlerhaften Gens verursacht wird.

CF kann durch den Fersenstich-Test diagnostiziert werden, den alle Neugeborenen in Großbritannien erhalten.

Die Therapie kombiniert drei Medikamente – Ivacaftor, Tezacaftor und Elexacaftor -, um die zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit zu bekämpfen und die Lunge dabei zu unterstützen, effektiv zu arbeiten.

Zwei dieser Medikamente sind in Großbritannien bereits beim NHS unter verschiedenen Markennamen erhältlich – Orkambi (eine Kombination aus Lumacaftor und Ivacaftor) und Symkevi (Ivacaftero und Tezacaftor).

Der Deal – unterstützt vom Drug Watchdog des National Institute for Health and Care Excellence – wird vier Jahre dauern und es ermöglichen, weitere Daten zu sammeln, um den Nutzen für die Patienten besser zu verstehen.

David Ramsden vom Cystic Fibrosis Trust sagte: "Dies ist eine fantastische Nachricht, dass ein Deal zwischen NHS England und Vertex Pharmaceuticals abgeschlossen wurde und Kaftrio in den kommenden Wochen Tausenden von Menschen in ganz England zur Verfügung stehen wird.

"Dies wird wirklich Leben retten. Dies ist ein großartiger Tag, aber wir wissen, dass es noch mehr zu tun gibt, und wir werden nicht aufhören, bis jeder mit Mukoviszidose in ganz Großbritannien Zugang zu lebensrettenden Medikamenten hat."