Es gibt neue Hoffnung für Menschen, die mit geographischer Atrophie (GA), einer fortgeschrittenen Form der Augenkrankheit trockener altersbedingter Makuladegeneration (trockene AMD), leben. Wissenschaftler hoffen, dass sie neuen Therapien für die Krankheit nahe sind, die sich in der Vergangenheit als schwer zu behandeln erwiesen hat.
Bei trockener AMD bilden sich kleine gelbe Läsionen, sogenannte Drusen, unter der Netzhaut Ihres Auges. Wenn sie größer werden, können Drusen Nährstoffe daran hindern, die Netzhaut zu erreichen, und Zelltod verursachen. Ihr Sehvermögen wird verschwommen, und wenn AMD zu GA fortschreitet, haben Sie möglicherweise Schwierigkeiten, vom mittleren Teil Ihres Sehvermögens aus zu sehen.
Es gibt zwei Formen von AMD, nass und trocken. Trockene AMD betrifft etwa 90 % aller Menschen mit AMD und verschlimmert sich in der Regel langsamer. Obwohl sich Behandlungen für feuchte AMD in den letzten Jahren schnell weiterentwickelt haben, sind Innovationen bei der trockenen Form der Erkrankung langsamer vorangekommen.
Michael Cooper, OD, Optometrist und Leiter der medizinischen Ausbildung bei Eyes on Eyecare, nennt GA „eine derzeit irreversible, visuell verheerende Krankheit für Millionen von Menschen“.
„Wir wollen Menschen mit GA helfen, etwas Kontrolle zurückzugewinnen und sie zu stärken, indem wir GA früher erkennen, damit sie ihr Leben so leben können, wie sie es wollen“, sagt er. Und während der Sehverlust durch GA dauerhaft ist, können zukünftige Behandlungen verhindern oder verlangsamen, dass sich die Krankheit im Laufe der Zeit verschlimmert.
Im Moment sind Vitamine und Nahrungsergänzungsmittel die einzigen Behandlungen, die das Fortschreiten der trockenen AMD verringern könnten. Und sobald die Krankheit zu GA fortschreitet, gibt es keine Therapien – der Sehverlust in diesen Bereichen ist dauerhaft. Kürzlich haben Forscher jedoch aufregende Durchbrüche bei der Verfolgung von Behandlungen für GA erzielt, einschließlich Medikamenten und Operationen.
Welche Rolle spielt das Komplementsystem bei GA?
Viele der aufkommenden Behandlungen für GA wirken, um einen Teil Ihres Immunsystems, das Komplementsystem genannt wird, zu kontrollieren. Diese beiden Systeme arbeiten zusammen, um Sie vor Dingen zu schützen, die Sie krank machen können, wie Viren und Bakterien. Ihr Komplementsystem stärkt Ihr Immunsystem, indem es Proteine aktiviert, die Ihnen helfen, gesund zu bleiben.
Etwa 50 winzige Proteine in Ihrem Blutplasma bilden Ihr Komplementsystem. Normalerweise sind diese Proteine im Leerlauf, bis sie durch etwas ausgelöst werden, beispielsweise wenn Sie verletzt sind oder Bakterien bekämpfen. Dies setzt eine schützende Kettenreaktion namens Kaskade in Gang, bei der ein Protein angeschaltet wird, gefolgt von einem anderen und noch einem.
Manchmal arbeiten Proteine in Ihrem Komplementsystem zu hart und Ihr Körper löst sie zu oft aus. Wenn dies passiert, erhöht es Ihre Chancen auf Krankheiten, einschließlich AMD, die zu GA führen können.
Was sind einige vielversprechende Behandlungen für GA?
Die vielversprechendsten Behandlungen für GA zielen auf das Komplementsystem ab. Laut Cooper haben die Forscher die Wissenschaft hinter GA nicht gut verstanden, aber in letzter Zeit ist das Komplementsystem „zum Festzeltgebiet der geografischen Atrophieforschung geworden“.
Forscher haben zwei Arten von Proteinen in Ihrem Blut untersucht, die C3- und C5-Proteine. Normalerweise werden diese Proteine krankmachende Keime los, aber sie können Entzündungen verursachen und auch gesunde Zellen angreifen.
Forscher glauben, dass C3 und C5 eine entscheidende Rolle dabei spielen, ob Sie AMD und schließlich GA bekommen. Sie haben Behandlungen untersucht, die das Komplementsystem in Schach halten und das Wachstum von GA-Läsionen verlangsamen. Während frühe klinische Studien nicht erfolgreich waren, haben neuere Studien mehr Potenzial gezeigt.
Komplement-Inhibitoren
Eine mögliche Behandlung ist eine Augeninjektion, die als Komplementhemmer bezeichnet wird. Es wirkt, indem es C3 und das Wachstum von GA-Läsionen bei Menschen mit trockener AMD verlangsamt. Eine Studie über die Therapie mit dem Namen Pegcetacoplan (Syfovre) ergab, dass sie das Wachstum von Läsionen bei Patienten verlangsamen kann, die monatliche Injektionen erhalten, und bei Personen, die alle zwei Monate Injektionen erhalten.
Basierend auf den Ergebnissen von drei Studien hat die FDA das Medikament beschleunigt. Der Fast-Track-Prozess beschleunigt die Entwicklung und Überprüfung wichtiger neuer Behandlungen, damit sie die Menschen schneller erreichen können. Die FDA prüft, ob das Medikament einen „ungedeckten medizinischen Bedarf“ decken wird, was bedeutet, dass es derzeit keine Behandlung für eine bestimmte Erkrankung wie geografische Atrophie gibt.
Ein weiterer Komplementhemmer namens Avacincaptad Pegol (Zimura) verlangsamt die Verschlechterung der GA, indem er auf das C5-Protein abzielt. Eine Studie ergab, dass Menschen, die das Medikament als Augeninjektion einnahmen, die GA über 12 Monate um etwa 27 % verlangsamten.
Ende 2022 bezeichnete die FDA die Behandlung als bahnbrechende Therapie. Wie Fast Track beschleunigt dieser Prozess auch die Entwicklung und Überprüfung bestimmter Medikamente. Eine bahnbrechende Therapie zielt darauf ab, eine ernsthafte Erkrankung zu behandeln, und erste Beweise könnten zeigen, dass das Medikament einen Vorteil gegenüber einer verfügbaren Behandlung hat.
Neben Shots untersuchen die Forscher auch Komplementhemmer in Tablettenform. Diese klinischen Studien sind noch nicht so weit fortgeschritten wie die für Behandlungen, die Sie als Spritze nehmen.
Gentherapie-Chirurgie
Ein möglicher Nachteil von Augeninjektionen ist, dass Sie sie lebenslang einmal im Monat oder alle 2 Monate benötigen. Forscher suchen jedoch nach einer anderen Option für GA, die Sie nur einmal benötigen würden.
Es ist eine Gentherapie, die entwickelt wurde, um dem Auge zu helfen, ein Protein namens Komplementfaktor I (CFI) herzustellen. CFI hält das Komplement unter Kontrolle, und die Verstärkung mit einer einmaligen Injektion unter die Netzhaut kann ein überaktives Komplementsystem ausgleichen.
Laut Cooper ist die Gentherapie die nächste Behandlungswelle für GA. „Im Laufe der Zeit werden wir mit unserer Fähigkeit, diese Medikamente zu formulieren, immer ausgefeilter, und ich denke, wir werden mehr von dieser Art der Verabreichung sehen.“
Frühe Studiendaten zeigten, dass die meisten Menschen, die die Behandlung hatten, höhere CFI-Werte aufwiesen. Einige sahen diese Ergebnisse mehr als ein Jahr nach der Behandlung. Forscher untersuchen weiterhin die Gentherapie für GA in laufenden klinischen Studien.
Modifiziertes Vitamin A
Vitamin A ist für das Sehvermögen unerlässlich, kann aber giftig werden und sogenannte „Dimere“ bilden. Forscher haben lange angenommen, dass Dimere eine Rolle dabei spielen, ob Sie trockene AMD bekommen. Jetzt untersuchen sie eine chemisch modifizierte Form von Vitamin A, die trockene AMD abwehren und behandeln könnte.
Das Medikament, eine Kapsel namens ALK-001, ersetzt das natürliche Vitamin A Ihres Körpers durch eine Version, die den Dimer-Herstellungsprozess verlangsamt. Wissenschaftler untersuchen derzeit, wie gut das Medikament bei der Verlangsamung der GA wirkt.