Meindert Boysen, stellvertretender Geschäftsführer und Direktor des Zentrums für Bewertung von Gesundheitstechnologien in Nizza, sagte: "Die spinale Muskelatrophie ist eine sehr schwerwiegende, schwächende und belastende Erkrankung, die erhebliche Auswirkungen auf jeden Aspekt des Lebens von Menschen mit SMA und deren Auswirkungen hat Familien und Betreuer.
Muskelatrophie der Wirbelsäule: Vom NHS zugelassene Gentherapie
