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- Die FDA hat gerade eine neue Behandlung für die Alzheimer-Krankheit von Eisai und Biogen zugelassen.
- In einer großen Studie verlangsamte das Medikament die Rate des kognitiven Rückgangs bei Patienten um 27 %.
- Die Alzheimer-Krankheit betrifft etwa 6,5 Millionen Amerikaner und ist nicht heilbar.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat ein neues Medikament gegen die Alzheimer-Krankheit zugelassen – ein wichtiger Schritt nach vorn bei der Behandlung der Krankheit.
Lecanemab, das von dem in Cambridge ansässigen Biotech-Unternehmen Biogen und dem japanischen Pharmaunternehmen Eisai entwickelt wurde, ist die neueste vielversprechende Behandlung für die schwächende Krankheit. Die FDA gewährt eine beschleunigte Zulassung des Medikaments, was bedeutet, dass die Unternehmen zusätzliche Folgestudien durchführen müssen. Das Medikament wird unter dem Markennamen Leqembi vertrieben.
„Die Alzheimer-Krankheit beeinträchtigt das Leben derer, die darunter leiden, unermesslich und hat verheerende Auswirkungen auf ihre Angehörigen“, sagte Billy Dunn, Direktor des Büros für Neurowissenschaften im Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA, in einer Erklärung am Freitag. „Diese Behandlungsoption ist die neueste Therapie, die auf den zugrunde liegenden Krankheitsprozess von Alzheimer abzielt und diesen beeinflusst, anstatt nur die Symptome der Krankheit zu behandeln.“
Ivan Cheung, CEO von Eisai, sagte am Donnerstag gegenüber Insider, dass das Unternehmen plant, unverzüglich die vollständige Zulassung bei der FDA zu beantragen. Wenn das Medikament eine vorrangige Prüfung erhält, könnte Leqembi in sechs Monaten die volle Zulassung erhalten.
Im November veröffentlichten die beiden Unternehmen lang erwartete Studienergebnisse im Spätstadium, die zeigten, dass das Medikament dazu beitrug, die Rate des kognitiven Rückgangs bei Alzheimer-Patienten im Laufe von 18 Monaten um 27 % zu verlangsamen. Das Medikament soll Menschen in den frühen Stadien der Krankheit behandeln.
Die Genehmigung der Agentur erfolgt nach einer langen Reihe von Fehlschlägen bei der Einführung neuer Behandlungen für die Krankheit, die sich in etwa bemerkbar macht 6,5 Millionen Amerikaner und hat keine Heilung.
Analysten sagen voraus, dass das Medikament ein Kassenschlager für Biogen und Eisai sein könnte.
Analysten von Cowen sagten in einer Mitteilung vom September 2022, dass Leqembi drei Jahre nach seiner Einführung etwa 11 % des Alzheimer-Marktes übernehmen könnte, was allein 4,3 Milliarden US-Dollar Umsatz bringen würde. Weltweit könnte das Medikament jährlich 8 Milliarden US-Dollar einbringen, prognostizierte RBC Capital Markets.
Die Aktie von Biogen stieg um 3,5 % und die Aktie von Eisai stieg um 3,5 %.
Wie das Medikament zur Behandlung von Alzheimer wirkt
Die Wissenschaft hinter dem Medikament beruht auf der umstrittenen Amyloid-Hypothese Jahrzehnte alte Theorie die besagt, dass die Ansammlung von Beta-Amyloid oder Proteinen, auch Aβ-Klumpen genannt, im Gehirn für die Alzheimer-Krankheit verantwortlich sein könnte. Diese Klumpen bilden sich im Gehirn und es wird angenommen, dass sie schließlich Gehirnzellen töten, was zum Fortschreiten der Krankheit führt.
Aber während Leqembi bescheidene positive Wirkungen zu haben scheint, haben sich andere Unternehmen auf diese Theorie verlassen, um Medikamente gegen die Alzheimer-Krankheit zu entwickeln – einschließlich Eli Lilly und AstraZeneca, Pfizerund Roche – mit einer Reihe von Fehlschlägen in klinischen Studien konfrontiert waren.
Einige Biotech-Unternehmen wie Lexeo Therapeutics und Shape Therapeutics haben sich vollständig von der Amyloid-Beta-Hypothese abgewandt und arbeiten stattdessen an der Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung von Alzheimer.
Aber die erfolgreiche Zulassung von Biogen und Eisai könnte Skeptiker davon überzeugen, dass die Amyloid-Beta-Hypothese immer noch ihre Berechtigung hat.
Leqembi wird alle zwei Wochen in einer Klinik intravenös verabreicht. Ein Sprecher von Eisai sagte gegenüber Insider, dass Leqembi zwar zusätzliche Studien durchführt, um zu bewerten, wie lange die Behandlung eingenommen werden sollte, aber davon ausgeht, dass Leqembi wahrscheinlich länger als 18 Monate verabreicht wird, aber abgesetzt werden kann, wenn der Patient die frühen Stadien von Alzheimer überwunden hat. In Studien das Medikament zeigte einige Nebenwirkungen, einschließlich Reaktionen an der Infusionsstelle und Hirnschwellung bei etwa 13 % der Patienten.
Während das Medikament zugelassen wurde, bleiben Fragen zu den Kosten offen
Während Leqembi von der FDA zugelassen wurde, muss das Medikament andere wichtige Hürden überwinden, bevor es für Patienten allgemein verfügbar wird.
Aduhelm, ein Alzheimer-Medikament, das ebenfalls von Biogen und Eisai entwickelt und 2021 von der FDA zugelassen wurde, erhielt selbst nach der Zulassung durch die FDA keine Unterstützung von den Zentren für Medicare und Medicaid Services. Infolgedessen floppte Aduhelm kommerziell und CMS deckt Aduhelm nur noch ab Patienten in klinischen Studien.
Eine kürzlich vom Kongress durchgeführte Untersuchung ergab auch, dass Biogen wusste, dass der hohe Preis des Medikaments das Medikament für Patienten unzugänglicher machen und das Medicare-Budget des Landes belasten würde.
Während Leqembi klarere Daten gezeigt hat, dass es bei Patienten wirkt, könnte es bei der Erlangung einer Abdeckung vor ähnlichen Herausforderungen stehen.
Cowen-Analysten schätzten im September, dass die Behandlungskosten ohne Versicherung etwa 26.000 US-Dollar pro Patient und Jahr betragen würden – etwa die Hälfte des ursprünglichen Preises von Aduhelm. Cheung von Eisai sagte gegenüber Insider, dass das Unternehmen kurz nach Erhalt der FDA-Zulassung bekannt geben werde, wie viel das Medikament kosten werde.
Während Leqembi bereits Ende Januar im Handel erhältlich sein wird, wird die überwiegende Mehrheit der Patienten, die von dem Medikament in den USA profitieren würden, keinen Zugang zu der Behandlung haben, bis CMS beschließt, seine Politik zur Abdeckung von Alzheimer-Medikamenten umzukehren die auf die Amyloid-Beta-Hypothese abzielen.
Cheung sagte, dass die Behörde in Gesprächen mit CMS deutlich gemacht habe, dass sie die vollständige traditionelle Genehmigung der FDA benötige, um die Aufhebung ihrer derzeitigen Beschränkungen in Betracht zu ziehen. Er fügte hinzu, dass das Unternehmen verlangen werde, dass CMS seine Spätphasendaten parallel zur FDA-Überprüfung überprüft, um so schnell wie möglich eine CMS-Abdeckung zu erhalten.
„Hoffentlich könnten wir vor Ende dieses Jahres einen breiteren Zugang von CMS zu Lecanemab haben“, sagte er.
Marc Goodman, ein Analyst von SVB Securities, sagte in einer Mitteilung vom 18. Dezember, es bestehe „erhebliche Nervosität in Bezug auf die CMS-Erstattung, die nach wie vor ein Überhang ist“.
Trotzdem erwartet er, dass 2023 „ein transformatives Jahr für Alzheimer“ wird.
Goodman geht davon aus, dass Leqembi in der zweiten Jahreshälfte die vollständige Zulassung erhalten wird und dass CMS seine Richtlinie zur Abdeckung von Alzheimer-Medikamenten auf der Grundlage der Amyloid-Hypothese Ende 2023 aktualisieren könnte.