26. Mai 2022 – Trishna Bhadia hat Multiple Sklerose und arbeitet als Beraterin für Patientenengagement und wird oft gebeten, an klinischen Studien teilzunehmen. Meistens lehnt sie sie jedoch ab. Sie muss: Als Bewohnerin des ländlichen Englands lebt Bhadia Stunden entfernt von den meisten klinischen Studienzentren. Selbst wenn man näher dran wäre, erfordern die Prozesse normalerweise eine Auszeit von der Arbeit, die für sie schwer zu bekommen ist.
Kurz nach ihrer Diagnose im Jahr 2008 nahm sie an einer Studie teil, um die beste Art der körperlichen Betätigung für Menschen mit MS zu ermitteln. Seitdem konnte sie jedoch an keiner anderen Studie mehr teilnehmen.
Leute für Studien zu finden, ist oft einer der größten Stolpersteine in der medizinischen Forschung. Bei fast 80 % der Studien werden die Anmeldefristen nicht eingehalten.
Und obwohl 70 % der Amerikaner sagen, dass Patienten mehr Möglichkeiten haben sollten, Teil der Forschung zu sein, tun dies letztendlich beispielsweise nicht mehr als 5 % der Krebspatienten. Aus diesem Grund drängen Bhadia und eine wachsende Gruppe von Gesundheitsfürsprechern und Ärzten auf eine neue Art von klinischen Studien.
Im Gegensatz zu standardmäßigen klinischen Studien, bei denen eine Person für alles, von der Blutuntersuchung über die Medikation bis hin zur Nachsorge, zu einer zentralen Testeinrichtung reisen muss, verwenden Fernstudien eine Kombination aus Telemedizin, häuslicher Krankenpflege und anderen Technologien, um die Studie zum Patienten zu bringen.
„Hier gibt es Potenzial, den Zugang zur klinischen Forschung zu öffnen, weil ich nicht der einzige bin, der es schwierig findet, zu den Standorten zu reisen“, sagt Bhadia.
Klinische Fernbetreuung
Obwohl diese Art von Studien mehr als ein Jahrzehnt alt ist, sagt Andrea Coravos, Mitbegründerin und CEO von HumanFirst, einer Softwareplattform, die den Zugang zu Forschung und Gesundheitsversorgung erweitern soll, dass die Pandemie das Interesse geweckt hat, sowohl bei Sponsoren von Pharmaunternehmen als auch bei Aufsichtsbehörden .
Am 29. März präsentierte das Unternehmen THREAD, eine digitale Gesundheitsplattform, die Telemedizin für die klinische Forschung unterstützt, angekündigt, dass es funktionieren würde mit Amazon Web Services, um Versuche mithilfe künstlicher Intelligenz und anderer Automatisierungstechniken effizienter zu gestalten.
Befürworter dezentralisierter Studien sagen, dass der neue Ansatz dazu beitragen wird, klinische Studien vielfältiger zu gestalten und die Teilnahme zu erleichtern. Das gilt nicht nur für Patienten, sagt Craig Lipset, Co-Vorsitzender der Decentralized Trials and Research Alliance, sondern auch für Ärzte, die von ihren eigenen Büros aus an Studien teilnehmen können. Das Ergebnis, sagt er, ist eine völlige Neuinterpretation der klinischen Forschung.
„Wenn dies funktioniert, wird dies eine neue Möglichkeit für uns schaffen, mit Ärzten in Kontakt zu treten“, sagt er. „Wir müssen uns darauf konzentrieren, den Menschen die Wahl zu geben, wie sie teilnehmen können.“
Seit fast 80 Jahren bilden klinische Studien das Rückgrat für die Weiterentwicklung lebensrettender Medikamente. Trotz des unbestreitbaren Erfolgs des Feldes sind traditionelle klinische Studien nicht ohne Nachteile. Ihre Ausführung dauert in der Regel Jahre und kann Hunderte von Millionen Dollar kosten, und das alles bei einer Ausfallrate von 90 %.
Einer der Gründe, warum Studien scheitern, ist, dass die Medikamente einfach nicht wirken. Aber eine unzureichende Teilnahme ist tatsächlich der häufigste Grund für den vorzeitigen Abbruch einer klinischen Studie, laut einem Papier von 2021 im Tagebuch BMC-Versuche.
Reimaging der medizinischen Forschung
Wie viele Pharmaunternehmen wollte Pfizer eine Option für klinische Studien, die einfacher, schneller und billiger ist. Der Aufstieg mobiler Technologien bedeutete, dass der Pharmariese im Jahr 2011 konnte seine erste vollständige Remote-Testversion starten eines bereits zugelassenen Medikaments namens Detrol LA zur Behandlung einer überaktiven Blase.
Trotz der anfänglichen Begeisterung sowohl von Pfizer als auch von der FDA zeigte die Studie mit dem Namen REMOTE, dass Dezentralisierung allein nicht alle Probleme der klinischen Studienarbeit heilen würde. Nach mehreren Monaten scheiterte die neue Studie, weil sie immer noch nicht genügend Frauen mit schweren Blasenproblemen rekrutieren konnte.
Diese frühen Herausforderungen warfen einen Schatten auf die Idee dezentralisierter Studien, und das Feld kehrte zum Reißbrett zurück, um einen Weg nach vorne zu überdenken. Der Aufstieg von Smartphones und tragbaren Gesundheitstrackern brachte diese Technologie in mehr Haushalte und erhöhte den Komfort mit der Idee, Technologie als Teil der täglichen Gesundheitsfürsorge einzusetzen.
Laut Lipset sah die Idee, Fitness-Tracker und Smartphone-Apps als Teil klinischer Studien zu verwenden, zunehmend weniger wie ein Traum aus der Luft, sondern eher wie eine realistische Option aus.
Fernversuche standen bereits kurz vor einem Comeback, als die Pandemie ausbrach. Als die Welt Anfang 2020 kreischend zum Erliegen kam, waren klinische Studien keine Ausnahme. Amir Kalali, MD, der zusammen mit Lipset die Decentralized Trials and Research Alliance gegründet hatte, wurde mit Anrufen ehemaliger Kollegen überschwemmt, in denen es darum ging, wie man bestehende Studien auf die neue, plötzlich entfernte Welt umstellen könne. Fast über Nacht war die Dezentralisierung von Studien zu einer Notwendigkeit geworden.
Fast-Tracking-Änderung
„Menschen handeln nicht, wenn sie das Licht sehen, sondern wenn sie die Hitze spüren“, sagt Kalali.
COVID-19 sorgte für diese Hitze.
In den letzten 2 Jahren, sagt Sally Okun, Geschäftsführerin der Transformationsinitiative für klinische Studiensind Fernstudien zu einem festen Bestandteil der klinischen Studienlandschaft geworden und ihr Einfluss wächst weiter.
Die Offenheit der Aufsichtsbehörden in den Vereinigten Staaten, Europa und auf der ganzen Welt für diese Art von Studien hat zu größeren Investitionen in diesem Bereich geführt und gezeigt, dass dezentrale Studien nicht nur von Dauer sind, sondern zu einem wichtigen Akteur in der Landschaft der klinischen Studien geworden sind .
„Das Ökosystem für klinische Studien kann mehr um die Patienten selbst und die an den Studien beteiligten Teilnehmer herum aufgebaut werden, anstatt es um die Studie herum zu bauen und alle daran anzupassen“, sagt Okun.
Das Remote-Testunternehmen THREAD arbeitet jetzt mit Amazon Web Services. Das Ziel der Zusammenarbeit, sagt John Reites, CEO von THREAD, ist es, die Qualität und Geschwindigkeit, mit der klinische Studien durchgeführt werden, zu verbessern und dazu beizutragen, diese Art von Studien zur Norm zu machen.
„Wenn wir ‚dezentralisierte Studie‘ sagen, möchte ich eigentlich, dass das Wort ‚dezentralisiert‘ in den nächsten drei Jahren durchgestrichen wird“, sagt er.
Der Aufstieg dezentralisierter Studien bedeutet nicht das Ende von stationären Studienzentren oder akademischen medizinischen Zentren als Forschungszentren, betont Lipset. Das Ziel der Dezentralisierung bestand nie darin, traditionelle Studien zu entfernen, sondern ihnen andere Optionen hinzuzufügen, so wie viele Schulen hybride Lernoptionen geschaffen haben, die es den Schülern ermöglichen, Präsenz- und Fernunterricht zu kombinieren. Nicht jeder möchte, dass ein Gesundheitsberater sein Zuhause besucht, oder fühlt sich wohl dabei, eine App oder einen Fitnesstracker zu verwenden, um seine Herzfrequenz zu überwachen. Stattdessen sollten diese Geräte Menschen helfen, die an einer Studie teilnehmen möchten, aber sonst nicht teilnehmen könnten.
Hinzufügen weiterer Ärzte
Die Studien bieten nicht nur Teilnehmern Möglichkeiten, sondern auch Ärzten, die normalerweise von der Forschung ausgeschlossen sind.
„Die meisten Ärzte gehen nach dem Verlassen ihres Stipendiums nie auch nur in die Nähe einer klinischen Studie“, sagt Irfan Khan, MD, Gründer und CEO von Circuit Clinical, das daran arbeitet, klinische Studien in Privatpraxen zu bringen. „Es gibt einen Mangel an forschenden Ärzten und eine Konzentration darauf, wo gearbeitet wird.“
Er sagt, dies werde dazu beitragen, klinische Forschung in die medizinische Standardversorgung zu integrieren. Und da die meisten Patienten von ihren Ärzten von Studien erfahren, werden mehr Menschen überhaupt erst von Möglichkeiten erfahren.
Die Neuheit dieses Ansatzes bedeutet, dass vieles über Fernversuche unbekannt bleibt. Obwohl die Aufsichtsbehörden Leitlinienentwürfe zu diesen Studien vorgelegt haben, werden die Wissenschaftler erst wissen, ob sie bestanden oder nicht bestanden haben, bis die Behörden die Daten untersuchen können. Auch ist nicht absehbar, ob die Daten, die Patienten mit Handys und Wearables sammeln, qualitativ genauso gut sein werden wie in Kliniken. Die abrupte Umstellung auf die Ferndatenerfassung während COVID-19 gibt Wissenschaftlern die Möglichkeit, Messungen zu vergleichen, sagt Kalali.
Für Bhadia und Patienten wie sie kann der Wandel nicht früh genug kommen. „Das wird ein Lernprozess“, sagt sie, „aber man kommt nicht weiter, wenn man sagt, das sei zu schwierig. Wir müssen einen Weg finden, das zu schaffen.“