30.12.2021 – Bis 2025 werden voraussichtlich jährlich 10 bis 20 neue Zell- und Gentherapien zugelassen, gemäß an die FDA.
Tolle Neuigkeiten, oder? Diese Produkte könnten unzählige Menschenleben retten, die mit seltenen genetischen Krankheiten wie Sichelzellen, Progeria und Spina Bifida leben.
Der hohe Preis für diese Behandlungen könnte jedoch Grund zum Feiern sein, so der Biotechnologie- und Politikexperte Kevin Doxzen, PhD, Hoffmann Fellow an der Arizona State University in Tempe und am World Economic Forum.
In ein Artikel veröffentlicht in Die Unterhaltung, er warnt davor, dass Gentherapien Kosten Hunderttausende bis Millionen Dollar.
Eine Sichelzellenbehandlung, die voraussichtlich genehmigt In den nächsten Jahren könnte ein einzelner Patient rund 1,85 Millionen Dollar kosten. Ein Medicare-Programm könnte jedes Jahr rund 30 Millionen Dollar zahlen, selbst wenn nur 7 % der Anspruchsberechtigten behandelt werden.
Ein weiteres Beispiel ist Zolgensma, ein einmaliges Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie, einer Krankheit, die dazu führen kann, dass Ihre Muskeln schwach werden und verfallen, was oft zu Schwierigkeiten beim Aufrichten, Gehen, Atmen und Schlucken führt.
Mit einem Preis von 2,1 Millionen Dollar ist Zolgensma das teuerste Medikament der Welt.
Große Geldsummen für Medikamente wie Zolgensma zu sammeln, kann für Menschen mit seltenen Krankheiten und ihre Familien extrem belastend sein.
Nehmen Sie Ayah Lundt, ein junges Mädchen in Dänemark, das in hervorgehoben wurde Die Unterhaltung Artikel, bei dem im Alter von 10 Monaten spinale Muskelatrophie diagnostiziert wurde. Nach anstrengenden 7 ½ Monaten Online-Spendenaktionen und Auktionen von Großspendern aus der ganzen Welt erhielt ihre Familie genug Unterstützung, um die 2,1 Millionen Dollar für den Kauf von Zolgensma aufzubringen.
Für einige Familien ist dieser Ansatz jedoch möglicherweise nicht so erfolgreich.
Wie gelangen diese lebensverändernden Medikamente in die Hände bedürftiger Patienten?
Zahlungsmodelle zu schaffen, die Patienten bei den Behandlungskosten helfen und gleichzeitig Versicherungsprogramme und Pharmaunternehmen über Wasser halten, sei ein Weg, sagt Doxzen.
In sogenannten „ergebnisbasierten Modellen“ könnten die Versicherungen den Pharmaunternehmen eine Anfangsgebühr zahlen und die Zahlungen dann nach der Behandlung basierend auf dem Fortschritt des Patienten fortsetzen – zumal teure Medikamente wie Zolgensma nicht garantiert wirksam sind.
Das „Netflix-Modell“ ist ein weiteres Potenzial Lösung, sagt Doxzen.
Ein staatliches Medicaid-Programm funktioniert wie ein Abonnementdienst und könnte Pharmaunternehmen eine Pauschalgebühr für den unbegrenzten Zugang zu Gentherapien zahlen. Dieses Modell hat geholfen erstellen mehr Zugang zu Hepatitis-C-Behandlungen für Patienten in Louisiana.