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- Die FDA hat die ersten Gentherapien gegen Sichelzellenanämie zugelassen.
- Die beiden zugelassenen Behandlungen Casgevy und Lyfgenia werden 2,2 Millionen US-Dollar bzw. 3,1 Millionen US-Dollar kosten.
- Casgevy ist die erste Therapie, die das mit dem Nobelpreis ausgezeichnete CRISPR-Genbearbeitungstool nutzt.
Die FDA hat die erste Gentherapie zugelassen Behandlungen für Sichelzellenanämie am Freitag, aber es wird die Patienten Millionen von Dollar kosten.
Eine der zugelassenen Therapien, die von Vertex Pharmaceuticals entwickelt wurde und den Namen Casgevy trägt, ist die erste ihrer Art, die das CRISPR-Gen-Editierungstool nutzt, so das FDA.
Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna gewannen Nobelpreis für Chemie im Jahr 2020 für ihre Arbeit bei der Entwicklung des CRISPR-Tools.
Sichelzelle ist eine angeborene Blutkrankheit. Es beeinflusst die Form der roten Blutkörperchen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren, heißt es in der Studie Mayo-Klinik. Die durch die Krankheit verursachten missgebildeten Blutzellen können starr werden und den Blutfluss verlangsamen und blockieren.
Die CRISPR-Technologie funktioniert, indem sie DNA in bestimmten Bereichen schneidet und DNA an den Stellen, an denen sie geschnitten wurde, entfernt, hinzufügt oder ersetzt, so die FDA. Bei der Casgevy-Therapie werden veränderte Blutstammzellen zurück in den Patienten transplantiert, wo sie sich im Knochenmark vermehren und die Produktion von fötalem Hämoglobin erhöhen, was der Sichelbildung roter Blutkörperchen vorbeugt, so die Agentur.
Vertex und CRISPR Therapeutics sagte in einer Erklärung dass etwa 16.000 Sichelzellenpatienten, die älter als 12 Jahre sind, für die Therapie in Frage kommen könnten, die das „Potenzial einer funktionellen Heilung ihrer Krankheit“ bietet.
Diese Therapie könnte jedoch einen einzelnen Patienten mehr als 2,2 Millionen US-Dollar kosten, ohne die Kosten für die damit verbundene Pflege, wie einen Krankenhausaufenthalt oder eine Chemotherapie, so eine Studie SEC-Einreichung.
Rabi Hanna, eine pädiatrische Hämatologin und Onkologin an der Cleveland Clinic, die zuvor im Beirat von Vertex tätig war, sagte NBC dass die Therapie „ein Ausgleich“ für Menschen mit Sichelzellenanämie sein könnte. Viele Menschen, die an der Krankheit leiden, sind arbeitsunfähig.
„Wir müssen wirklich sicherstellen, dass es zugänglich ist“, sagte er gegenüber NBC.
Die zweite Behandlung, die die FDA am Freitag zugelassen hat, ist namens Lyfgenia. Laut FDA verändert Lyfgenia die Blutstammzellen eines Patienten und transplantiert sie, fügt den Zellen jedoch stattdessen normales Hämoglobin hinzu, das nicht mit der Krankheit infiziert ist, so dass sie ein geringeres Risiko für Sichelzellen haben.
Lyfgenia wird mit einem noch höheren Preis von 3,1 Millionen US-Dollar erhältlich sein. Bluebird-Biografiesagte das Biotech-Unternehmen, das die Behandlung entwickelt hat, in einem Pressemitteilung.